• Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hat dem Antrag von 4SC auf sog. Orphan Drug Designation für Resminostat (Kinselby) für das kutane T-Zell-Lymphom (CTCL) stattgegeben.

• Zu den Vorteilen der Orphan Drug Designation gehört eine 10-jährige Marktexklusivität in der Europäischen Union

• Der Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Kinselby (Resminostat) in der EU wird weiterhin voraussichtlich in Q1 2024 eingereicht

Die 4SC AG (4SC, FSE Prime Standard: VSC), ein Biotech-Unternehmen, das das Leben von Patienten mit CTCL im fortgeschrittenen Stadium verbessert, hat von der Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) die Mitteilung erhalten, dass diese dem Antrag auf Orphan Drug Designation für Resminostat (Kinselby) zur Behandlung von kutanem T-Zell-Lymphom (CTCL) stattgegeben hat.

Die Orphan Drug Designation (ODD) verleiht Medikamenten, die sich als vielversprechend für die Behandlung seltener Krankheiten in der Europäischen Union erweisen, einen privilegierten Status. ODD qualifiziert 4SC für Vorteile wie Protokollunterstützung, Marktexklusivität und Gebührenermäßigungen.

Die heutige Ankündigung folgt auf die Bekanntgabe vom 27. September 2023, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Resminostat (Kinselby) den Orphan Drug Status zuerkannt hat, was eine Reihe von Vorteilen mit sich bringt, vor allem ein siebenjähriges Marktexklusivitätsrecht in den USA.

CTCL ist eine seltene Krankheit, die in Europa jedes Jahr bei etwa 5.000 Patienten neu diagnostiziert wird. Die Krankheit entsteht durch eine bösartige Transformation von T-Zellen, einer spezialisierten Untergruppe von Immunzellen, und befällt in erster Linie die Haut, kann aber auch Lymphknoten, Blut und viszerale Organe befallen.  

4SC hat kürzlich Daten aus der RESMAIN-Studie bekannt gegeben, eine der größten randomisierten, kontrollierten klinischen Studien bei fortgeschrittenem CTCL, die erstmals den Nutzen einer Erhaltungstherapie bei Patienten mit fortgeschrittenem CTCL belegen. In dieser Studie zeigte Resminostat (Kinselby) eine statistisch signifikante Verbesserung des progressionsfreien Überlebens von 97,6% im Vergleich zu Placebo, mit einer Risikoreduktion von 38% in den kürzlich bekannt gegebenen Hauptstudienergebnissen (medianes progressionsfreies Überleben ("PFS"): 8,3 Monate versus 4,2 Monate; p=0,015; HR: 0,623 (95%CI: 0,424, 0,916).

Außerdem zeigte sich bei Resminostat (Kinselby) im Vergleich zu Placebo eine signifikante Verbesserung der medianen Zeit bis zur nächsten Behandlung von 8,8 Monaten im Vergleich zu 4,2 Monaten; p= 0,002; HR: 0,594 (95% CI: 0,424, 0,916). Die Nebenwirkungen von Resminostat waren überwiegend leicht bis mittelschwer, überschaubar und reversibel.

Zusätzliche Analysen ergaben, dass die behandelten Patienten eine klinisch bedeutsame Verbesserung des "gesamten" progressionsfreien Überlebens (definiert vom Beginn der letzten Vortherapie bis zum Fortschreiten der Erkrankung) von median 24,3 Monaten aufwiesen, verglichen mit 14,9 Monaten in der Placebogruppe.

Dr. Jason Loveridge, CEO bei 4SC, kommentiert: "CTCL ist derzeit eine unheilbare Krankheit, und die Patienten benötigen dringend bessere Therapien. Unsere jüngste RESMAIN-Studie hat überzeugende Wirksamkeitsdaten für Resminostat (Kinselby) erbracht. Der Erhalt der Orphan Drug Designation verschafft uns eine Reihe wichtiger Vorteile für Resminostat (Kinselby), vor allem eine zehnjährige Marktexklusivität in der Europäischen Union, die zusammen mit unserer Orphan Drug Designation in den USA eine wichtige Grundlage für unsere Bemühungen um die Vermarktung von Kinselby darstellt."

Über Kinselby (Resminostat)

Resminostat ist ein oral verabreichter Histon-Deacetylase (HDAC) Inhibitor der Klassen I, IIb und IV, mit dem verschiedene Krebsarten behandelt werden könnten. Resminostat ist gut verträglich und hat gezeigt, dass es Tumorwachstum und -ausbreitung hemmen, zu Tumorrückgang führen und die körpereigene Immunantwort gegen Krebs verstärken kann.

Resminostat wird derzeit in einer zulassungsrelevanten Studie in kutanem T-Zell-Lymphom (cutaneous T-cell lymphoma, CTCL) in Europa von 4SC und in Japan von Yakult Honsha untersucht.

Über das kutane T-Zell-Lymphom (cutaneous T-cell lymphoma, CTCL)

CTCL gehört mit etwa 5.000 neuen Krankheitsfällen pro Jahr in Europa zu den seltenen Erkrankungen. Die Krankheit entsteht dadurch, dass eine spezielle Untergruppe von Immunzellen, die T-Zellen, bösartig entarten und betrifft überwiegend die Haut, kann jedoch letztendlich auch auf Lymphknoten, Blut und innere Organe übergreifen.

Derzeit ist CTCL nicht heilbar und die Behandlungsmöglichkeiten bei fortgeschrittener Erkrankung sind begrenzt. Zwar sprechen Patienten auf die verfügbaren Therapien an, dieses Ansprechen ist jedoch oft von kurzer Dauer und nimmt mit zunehmendem Schweregrad der Erkrankung ab. Die wesentlichen Herausforderungen bei CTCL in fortgeschrittenen Stadien liegen darin, das Fortschreiten der Krankheit aufzuhalten und die Lebensqualität zu verbessern.

Über die RESMAIN-Studie – Resminostat als Erhaltungstherapie in CTCL

Die zulassungsrelevante RESMAIN-Studie wurde an über 50 klinischen Zentren in 11 europäischen Ländern und Japan durchgeführt. Eingeschlossen wurden 201 Patienten mit fortgeschrittenem kutanem T-Zell-Lymphom (cutaneous T-cell lypmphoma, CTCL), bei denen die Krankheit mit systemischer Therapie unter Kontrolle gebracht wurde. Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten entweder Resminostat oder Placebo. Patienten, bei denen die Krankheit unter Placebo fortschreitet, konnten dann Resminostat in einem offenen Behandlungsarm erhalten.

Als primäres Ziel der Studie sollte festgestellt werden, ob eine Erhaltungstherapie mit Resminostat das progressionsfreie Überleben der Patienten verlängert. Daten, die zeigen, dass Resminostat den primären Endpunkt der RESMAIN-Studie erreicht hat, wurden im Mai 2023 veröffentlicht.

Über das Konzept einer Erhaltungstherapie

Die zulassungsrelevante RESMAIN-Studie konzentriert sich auf Patienten mit fortgeschrittenem, unheilbarem kutanem T-Zell-Lymphom (cutaneous T-cell lymphoma, CTCL). Diese Patienten leiden unter schmerzhaften und juckenden Hautveränderungen, die zu Entstellungen und einer stark eingeschränkten Lebensqualität führen. Darüber hinaus können Lymphknoten, Blut oder innere Organe betroffen sein. Die derzeit vorhandenen Therapiemöglichkeiten erreichen selten länger anhaltendes Ansprechen oder eine Stabilisierung der Krankheit über längere Zeiträume und bei den meisten Patienten verschlechtert sich der Zustand innerhalb von wenigen Monaten wieder.

Resminostat wird als Erhaltungstherapie untersucht, – ein einzigartiger, innovativer Therapieansatz bei CTCL (Stadler et al., 2021) – um bei den Patienten den Zeitraum zu verlängern in welchem die Krankheit stabil bleibt und nicht fortschreitet.

Zukunftsbezogene Aussagen

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